Trung tâm Sức khỏe và Phát triển Trẻ em Quốc gia (Nhật Bản) đã xác nhận tính hiệu quả và an toàn của thử nghiệm lâm sàng khi cấy ghép các tế bào gan được tạo ra từ tế bào gốc phôi (ES) cho  những trẻ mắc bệnh rối loạn chu trình ure. Sau khi xác nhận tính hiệu quả và an toàn của phương pháp này, Trung tâm quyết định hướng đến mục tiêu xin chính phủ phê duyệt trong năm tài chính 2023. Nếu được chấp thuận, đây sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên ở Nhật Bản sử dụng tế bào ES.

Rối loạn chu trình ure là một căn bệnh nan y, trong đó men gan không hoạt động bình thường nên không thể phân hủy amoniac và cần phải ghép gan, nhưng vấn đề là việc cấy ghép không thể thực hiện được cho đến khi trẻ được khoảng 3 đến 5 tháng tuổi…

Trong thử nghiệm lâm sàng, vào năm 2022 các tế bào gan từ tế bào ES đã được cấy vào 5 em bé, 2 trong số đó không bị co giật cho đến khi được ghép gan, đồng thời mức độ nghiêm trọng của cơn động kinh ở 3 trẻ còn lại đã được giảm nhẹ. Quan sát thấy không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào xảy ra. Vì lý do này, Trung tâm đã xác nhận tính hiệu quả và an toàn của phương pháp, đồng thời sau khi ký hợp đồng với một công ty, Trung tâm sẽ nộp đơn xin chính phủ phê duyệt là trị liệu tái tạo trong năm tài chính 2023. Nếu phương pháp điều trị này được phê duyệt thì đây sẽ là phương pháp điều trị sử dụng tế bào ES đầu tiên ở Nhật Bản.

Koya Fukuda – Phó giám đốc Trung tâm Cấy ghép Nội tạng thuộc Trung tâm Sức khỏe và Phát triển Trẻ em Quốc gia – người phụ trách thử nghiệm lâm sàng, cho biết: “Tất cả 5 trẻ đều khỏe mạnh và triệu chứng bệnh đã thuyên giảm. Việc phương pháp này có được chấp thuận hay không sẽ phụ thuộc dựa trên các đánh giá trong tương lai. Tôi nghĩ chúng ta có nhiều lựa chọn an toàn hơn là ghép gan”.

Phát triển công nghệ cho robot và AI nuôi cấy tự động tế bào mắt từ tế bào iPS

Thử nghiệm tạo tế bào dùng cho liệu pháp miễn dịch trong điều trị ung thư từ tế bào iPS

Nguồn: 国立成育医療研究センター

Biên tập: LocoBee